Cost-effectiveness study of prophylaxis with emicizumab versus bypassing agents in patients with severe hemophilia A in Peru. / Estudio de costo-efectividad de profilaxis con emicizumab versus agentes hemostáticos alternativos en pacientes con hemofilia A grave en Perú.

Settings: Hemophilia is a coagulation disorder that occurs in one in 5000 male births. Patients with untreated severe hemophilia A have hemorrhagic complications, including joint bleeds and decreased survival. Emicizumab is a monoclonal antibody approved by the United States for routine prophylaxis of pediatric and adult patients with severe hemophilia A with factor VIII inhibitors. Objectives: To perform a cost-effectiveness study of emicizumab prophylaxis for children and adults with severe hemophilia A compared with the current disease management in the Peruvian Ministry of Health and Social Security Health Insurance. Methods: The patient transition between medical states was modeled with Markov methodology, and the lifetime costs and incremental effects of emicizumab compared to current management were estimated. The budgetary impact of emicizumab was estimated by projecting annual net costs and its five-year present value. Results: In the Ministry of Health, emicizumab would generate savings between 14.6 and 16.0 per child and 11.8 per adult, in current US$ million. Social Security Health Insurance savings would be 12.8 to 14.9 per child and 40.1 per adult. In addition, this strategy would generate effectiveness gains, measured in quality-adjusted life-years, of 0.36 per child and 0.56 per adult and 0.25 per child, and 0.36 per adult in those respective institutions. The budgetary impact would be a net annual saving of 12.8 and 15.0 US$ million in those entities. Conclusions: The current management of hemophilia A is very costly and has health outcomes inferior to those possible with emicizumab. This drug would produce significant savings and better patient health. The Ministry of Health and Social Health Insurance should implement hemophilia prophylaxis and treatment protocols and finance this drug.

Contexto: La hemofilia es un trastorno hemorrágico de la coagulación que ocurre en uno de cada 5000 nacimientos masculinos. Los pacientes con hemofilia A grave no tratados tienen complicaciones hemorrágicas, incluyendo sangrados articulares y menor sobrevida. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal aprobado por los Estados Unidos para la profilaxis rutinaria de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A grave con inhibidores del factor VIII de coagulación. Objetivos: Realizar un estudio de costo-efectividad de la profilaxis con emicizumab para niños y adultos con hemofilia A grave, en comparación con el actual manejo de esos pacientes en el Ministerio de Salud y el Seguro Social de Salud de Perú. Metodología: Se modeló la transición del paciente entre estados médicos con la metodología de Markov y se estimó a lo largo de su vida costos y efectos incrementales de emicizumab comparados con el actual manejo. Se estimó el impacto presupuestario de emicizumab proyectando costos netos anuales y su valor presente a cinco años. Resultados: Emicizumab generaría ahorros en el Ministerio de Salud entre 14,6 y 16,0 por niño y 11,8 por adulto, en US$ millones actuales, y en el Seguro Social de Salud de 12,8 a 14,9 por niño y 40,1 por adulto. Además, se generan ganancias en efectividad, medidas en años de vida ajustados por calidad, de 0,36 por niño y 0,56 por adulto y de 0,25 por niño y 0,36 por adulto en esas respectivas instituciones. El impacto presupuestario sería un ahorro anual neto, en US$ millones, de 12,8 y 15,0 en esas entidades. Conclusión: El actual manejo de la enfermedad es muy costoso y con resultados de salud inferiores a los posibles con emicizumab. Este fármaco produciría grandes ahorros y mejor salud. Ambas entidades debieran implementar protocolos para la profilaxis y tratamiento de la hemofilia y financiarla con presupuesto propio.

Estudio de costo-efectividad de profilaxis con emicizumab versus agentes hemostáticos alternativos en pacientes con hemofilia A grave en Perú / Cost-effectiveness study of prophylaxis with emicizumab versus bypassing agents in patients with severe hemophilia A in Peru

Contexto La hemofilia es un trastorno hemorrágico de la coagulación que ocurre en uno de cada 5000 nacimientos masculinos. Los pacientes con hemofilia A grave no tratados tienen complicaciones hemorrágicas, incluyendo sangrados articulares y menor sobrevida. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal aprobado por los Estados Unidos para la profilaxis rutinaria de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A grave con inhibidores del factor VIII de coagulación. Objetivos Realizar un estudio de costo-efectividad de la profilaxis con emicizumab para niños y adultos con hemofilia A grave, en comparación con el actual manejo de esos pacientes en el Ministerio de Salud y el Seguro Social de Salud de Perú. Metodología Se modeló la transición del paciente entre estados médicos con la metodología de Markov y se estimó a lo largo de su vida costos y efectos incrementales de emicizumab comparados con el actual manejo. Se estimó el impacto presupuestario de emicizumab proyectando costos netos anuales y su valor presente a cinco años. Resultados Emicizumab generaría ahorros en el Ministerio de Salud entre 14,6 y 16,0 por niño y 11,8 por adulto, en US$ millones actuales, y en el Seguro Social de Salud de 12,8 a 14,9 por niño y 40,1 por adulto. Además, se generan ganancias en efectividad, medidas en años de vida ajustados por calidad, de 0,36 por niño y 0,56 por adulto y de 0,25 por niño y 0,36 por adulto en esas respectivas instituciones. El impacto presupuestario sería un ahorro anual neto, en US$ millones, de 12,8 y 15,0 en esas entidades. Conclusión El actual manejo de la enfermedad es muy costoso y con resultados de salud inferiores a los posibles con emicizumab. Este fármaco produciría grandes ahorros y mejor salud. Ambas entidades debieran implementar protocolos para la profilaxis y tratamiento de la hemofilia y financiarla con presupuesto propio.

Settings Hemophilia is a coagulation disorder that occurs in one in 5000 male births. Patients with untreated severe hemophilia A have hemorrhagic complications, including joint bleeds and decreased survival. Emicizumab is a monoclonal antibody approved by the United States for routine prophylaxis of pediatric and adult patients with severe hemophilia A with factor VIII inhibitors. Objectives To perform a cost-effectiveness study of emicizumab prophylaxis for children and adults with severe hemophilia A compared with the current disease management in the Peruvian Ministry of Health and Social Security Health Insurance. Methods The patient transition between medical states was modeled with Markov methodology, and the lifetime costs and incremental effects of emicizumab compared to current management were estimated. The budgetary impact of emicizumab was estimated by projecting annual net costs and its five-year present value. Results In the Ministry of Health, emicizumab would generate savings between 14.6 and 16.0 per child and 11.8 per adult, in current US$ million. Social Security Health Insurance savings would be 12.8 to 14.9 per child and 40.1 per adult. In addition, this strategy would generate effectiveness gains, measured in quality-adjusted life-years, of 0.36 per child and 0.56 per adult and 0.25 per child, and 0.36 per adult in those respective institutions. The budgetary impact would be a net annual saving of 12.8 and 15.0 US$ million in those entities. Conclusions The current management of hemophilia A is very costly and has health outcomes inferior to those possible with emicizumab. This drug would produce significant savings and better patient health. The Ministry of Health and Social Health Insurance should implement hemophilia prophylaxis and treatment protocols and finance this drug.

Extracción extracapsular del cristalino transparente en pacientes con alta miopía / Extracapsular extraction of the transparent crytalline lens in patients with high myopia

Se estudiaron 64 ojos de 32 pacientes de alta miopía con más de -15 dioptrías, a los que se les realizó cirugía extracapsular del cristalino transparente. Se efectuó estudio previo de la retina y se aplicó tratamiento profiláctico con crio-fotocoagulación a las lesiones degenerativas generadoras de desprendimiento de retina. Se utilizó la fórmula de Binkhorst como pronóstico refractivo preoperatorio que fue muy útil. Los resultados obtenidos en la mayoría de los pacientes fueron satisfactorios, pues refractivamente disminuyó la miopía. Se presentaron complicaciones transoperatorias y posoperatorias similares a las descritas por la literatura y todas fueron resueltas de manera adecuada(AU)

Extracción extracapsular del cristalino transparente en pacientes con alta miopía / Extracapsular extraction of the transparent crytalline lens in patients with high myopia

Se estudiaron 64 ojos de 32 pacientes de alta miopía con más de -15 dioptrías, a los que se les realizó cirugía extracapsular del cristalino transparente. Se efectuó estudio previo de la retina y se aplicó tratamiento profiláctico con crio-fotocoagulación a las lesiones degenerativas generadoras de desprendimiento de retina. Se utilizó la fórmula de Binkhorst como pronóstico refractivo preoperatorio que fue muy útil. Los resultados obtenidos en la mayoría de los pacientes fueron satisfactorios, pues refractivamente disminuyó la miopía. Se presentaron complicaciones transoperatorias y posoperatorias similares a las descritas por la literatura y todas fueron resueltas de manera adecuada

Uveítis intermedia. Experiencias terapéuticas / Intermediate uveitis. Therapeutic experiences

Se realizó un estudio descriptivo prospectivo a 50 ojos (41 pacientes) con el diagnóstico de uveítis intermedia durante un período de 3 años. Esta patología fue más frecuente en la mujer (58 por ciento), en edades jóvenes (25 a 45 años) y en plena actividad laboral. Se presentan complicaciones y dentro de ellas el edema macular cistoide constituye la causa que más afecta la visión. La mejoría de la agudeza visual fue más notable en los pacientes bajo régimen de tratamiento médico acompañado de tratamiento quirúrgico (40 por ciento). El (50 por ciento) de los pacientes presentaron recidivas(AU)

Uveítis intermedia. Experiencias terapéuticas / Intermediate uveitis. Therapeutic experiences

Se realizó un estudio descriptivo prospectivo a 50 ojos (41 pacientes) con el diagnóstico de uveítis intermedia durante un período de 3 años. Esta patología fue más frecuente en la mujer (58 por ciento), en edades jóvenes (25 a 45 años) y en plena actividad laboral. Se presentan complicaciones y dentro de ellas el edema macular cistoide constituye la causa que más afecta la visión. La mejoría de la agudeza visual fue más notable en los pacientes bajo régimen de tratamiento médico acompañado de tratamiento quirúrgico (40 por ciento). El (50 por ciento) de los pacientes presentaron recidivas